FDA впервые одобрило препарат, подавляющий бракованные гены

ТАШКЕНТ, 15 авг - Sputnik. Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) впервые в истории одобрило препарат, подавляющий гены.

Лекарство под названием патисиран позволит бороться с редким генетическим заболеванием — транстиретиновым амилоидозом (hATTR), говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

Техника подавления генов, или РНК-интерференция, позволяет изменять сообщения, передаваемые рибонуклеиновой кислотой (РНК). Такие сигналы отвечают за производство определенных белков. В 2006 году американские ученые Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию в области физиологии и медицины за работы по изучению РНК-интерференции.

В случае с hATTR РНК дает сигнал к производству мутировавших белков, оказывающих негативное влияние на сердце и нервную систему. Клинические испытания патисирана, одобренного FDA, прошли несколько лет назад — в них приняли участие 225 пациентов с транстиретиновным амилоидозом. У всех участников эксперимента, получивших лекарство, выросла средняя скорость шага, тогда как обычно при повреждении нервной системы движения замедляются.

Ранее управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов CША разрешило приложению Natural Cycle выйти на рынок. Эта разработка отслеживает температуру и менструальный цикл, определяя, в какие дни женщина может забеременеть, а в какие дни — нет.